目前，世界上公认的罕见病7000余种，约占人类疾病总数的10%。由于罕见病种类繁多，加之每种疾病的病患人数少而分散，罕见病的治疗一度停滞不前。目前，有明确诊疗标准的疾病不足1%，治疗罕见病的特效药也被形象地称为“孤儿药”。随着医疗水平的提高，罕见病相关法律法规的健全，孤儿药的开发逐渐走向正规。尤其是最近10多年，孤儿药研发如火如荼，孤儿药市场已经成为全球药物市场重要的组成部分。
最近，EvaluatePharma发布了名为《Orphan Drug Report 2017》的报告，报告阐述了当下孤儿药市场的现状，并对2022年进行了远景展望。小编择其概要，与诸位共享。

罕见病相关概念

孤儿药全球市场概况

由图1我们可以看到，全球孤儿药市场在快速扩增。2008-2017年间，年平均增长率为7.1%；而据最新预测，2017-2022年间，孤儿药销售额年平均增长率将高达11.1%，这是同期处方药销售额平均增长率(5.3%)的2倍多。孤儿药2008年全球销售额为600亿美元，占全部处方药销售额的10.1%，据预测2022年这一数字将达到2090亿美元，占全部处方药销售额的比例将提高至21.4%。

2016-2022：孤儿药企业top10

据预测，2022年Celgene(新基生物制药)将取代Novartis(诺华)成为孤儿药销售额排名第一的企业，Bristol-Myers Squibb(百时美施宝贵)将居于次席。这分别得益于Revlimid(来那度胺)和Opdivo(武纳单抗)的拉动作用。届时雷利度胺将占据新基生物制药80%的孤儿药销售额，而武纳单抗将占据百时美施宝贵68%的孤儿药销售额。
据预测，2022年Top10孤儿药企业中，7个为跨国医药集团。前五家市场企业将占据孤儿药市场份额的30.6%，孤儿药行业集中度进一步提高。
孤儿药市场中，罕见肿瘤治疗药物占据很大比重，目前为53%，2022年预计为45%。对于非肿瘤治疗领域，2016-2022年间，年平均增长率预计为7.7%，2022年可达946亿美元。Shire(夏尔)将会引领这一领域，其2022年销售额预计为79亿美元。

2016-2022：孤儿药销售额top10

据预测，Lenalidomide(来那度胺)将会在2022年成为销售额最高的孤儿药，届时年销售额会达到136亿美元。由Celgene(新基生物制药)开发的来那度胺于2005年获批上市，用于治疗骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome)，随后，非霍奇金淋巴瘤(Non-Hodgkin’s lymphoma)、多发性骨髓瘤(multiple myeloma)相继获批，目前来那度胺还有多个罕见适应症处于开发阶段。
由百时美施宝贵开发的武纳单抗将位销售额排行榜次席，2022年销售额预计为91亿美元。目前武纳单抗已被获批用于多发性骨髓瘤和霍奇金淋巴瘤。肝癌、恶性胶质瘤、小细胞肺癌以及食道癌等罕见适应症正在开发中。

结 语

孤儿药市场在未来5年将迎来飞速发展期，年平均增长率预计在11.1%。孤儿药市场规模占整个处方药市场的份额稳步提升，预计2022年将突破20%。未来5年，Lenalidomide(来那度胺)、武纳单抗等新一批的罕见肿瘤用药将迎来收获期，在此推动下，新基、百时美施宝贵将会跻身孤儿药企业榜前两名。阿斯利康、AbbVie和强生等制药公司也将扩大其在孤儿药市场的影响力，在未来的竞争中处于有利地位。在孤儿药非肿瘤治疗领域 ，夏尔将表现抢眼，成为该领域的佼佼者。另外，由Kite Pharma开发的CAR-T治疗药物Axicabtagene Ciloleucel将会成为最有价的在研孤儿药，净现值(NPV)高达79亿美元。