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近年来,Glybera、Luxturna、Zolgensma、Upstaza和Roctavian获得了FDA或EMA的批准。此外,全球已有数十种AAV基因疗法处于临床开发阶段,国内基因治疗企业也不断传出获批开展临床研究的好消息。
基因治疗作为一种新兴的治疗手段,它的发展历程怎样?
早期研发过程中有什么关键点?
靶点如何选择?
AAV载体如何优化?
CMC和成本控制的挑战是什么?
临床开发如何有效推进?
转化医学的过程中是否有合适的生物标志物?
商业化有什么考量?
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曾宪成 博士 pg电子官网临床前毒理研究部副总裁
高级工程师,2010年在上海医药工业研究院获得医学博士学位,2010-2013年在国家上海新药安全评价研究中心工作,在此期间被派往国家食品药品监督管理总局药品审评中心进行新药审评理论和技术培训和实践;2013年加入pg电子官网普亚医药科技(上海)有限公司,现任毒理研究部副总裁,从事生物技术药物、疫苗及化学药品一般毒性试验研究并承担毒理研究部团队管理工作。作为项目负责人完成了20个1类化药、8个抗体偶联药物、10个单克隆抗体、2个激素药物、2个预防用疫苗及1个复方药物申报中国和/或美国整套的一般毒性和药代动力学研究。作为课题负责人承担了上海市科委资助的实验动物专项研究2项,作为子课题负责人参与了“十一五”国家新药创制重大专项研究。
1. 基因治疗产品非临床药效评价;
2. 基因治疗产品药物代谢评价;
3. 基因治疗产品安全性评价;
4. 问答环节(30分钟)。
11月29日 20:00-21:30
对基因治疗产品非临床研究策略的思考
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