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综上所述，siRNA药物在非临床药效研究中具有以下主要特征：体外实验可观察到对靶mRNA的显著沉默效应；在野生型或疾病模型动物中，靶mRNA的表达显著降低，且相关效应标志物明显改变；靶mRNA结合位点通常无显著单核苷酸多态性，呈现保守性和单一性；代谢物对靶mRNA无沉默作用，且对靶mRNA的沉默效果较为彻底；免疫刺激反应较少，脱靶效应不明显；对靶点的结合通常不会达到饱和等等
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